WFH Maailmankongressi 2022 – Montreal
8.-11.5.2022
Tämän vuoden keväällä järjestettiin kahden vuoden tauon jälkeen maailman hemofiliajärjestön konferenssi Montrealissa, Kanadassa. Osallistujia oli tuhansittain ja 145 eri maasta. Tällä kertaa tapahtuma järjestettiin hybridinä, eli oli mahdollisuus osallistua paikan päällä tai virtuaalisesti etänä. Melkein jokainen tapahtuman luento suoratoistettiin nettiin.
Minulla oli kunnia osallistua konferenssiin paikan päällä ja toiseksi edustajaksi lähti Elina Lehtinen. Tämä olikin laatuaan minun ensimmäinen WFH:n (World Federation of Hemophilia) järjestämä tapahtuma ja myös ensimmäinen kerta Montrealissa, joka näyttäytyikin parhaimmillaan helteisten loppukevään päivinä.
Järjestäjät joutuivat miettimään pitkään sitä, että voiko tapahtumaa järjestää livetilaisuutena silloisten koronarajoitusten varjostaessa. Viimein maaliskuussa maailma alkoi avautumaan eikä Montreal tehnyt tässä poikkeusta. Avajaispuheessa järjestäjät saivatkin salin suurimmat aplodit, sillä konferenssi kyhättiin kasaan isoimmilta osin vain kahdessa kuukaudessa. Se jos mikä on huikea suoritus noin isolta tapahtumalta.
Neljä päiväinen konferenssi tarjosi lukemattomia luentoja, työpajoja, paneelikeskusteluja ja lääkeyhtiöiden esittäytymisiä. WHF:n vuosikokous oli myös nivottu tapahtuman yhteyteen, se järjestettiin 7.5.
Itselleni päällimmäiseksi jäi mieleen lämmin yhteenkuuluvuuden tunnelma, hienot järjestelyt ja laaja luentojen kirjo. Tapahtuman suurimpana teemana tuntui olevan geeniterapia ja sen tulevaisuus. Kaikista tieteellisimmät luennot aiheen tiimoilta jätin suosiolla alan ammattilaisten, kuten Elinan kuunneltaviksi.
Itse keskityin ja kiertelinkin päivästä toiseen luennoilla, joissa aiheina käsiteltiin muun muassa verenvuotosairauksien ja ennaltaehkäisevän lääkityksen suhdetta tuki- ja liikuntaelimistön ongelmiin ja kuinka nämä peilautuvat normaaliin elämään ja arkeen. Näkökantoja löytyikin, luennosta riippuen, jokaisesta maailman kolkasta. Henkilötarinoita sai kuulla laidasta laitaan aktiiviurheilijoiden kuin rauhallisempaakin eloa viettävien tahoilta. Liikunnan tärkeydestä ja vaikutuksista oli myös paljon mielenkiintoisia keskusteluja.
Muutaman luennon kävin myös katsomassa liittyen WFH:n toimintaan ympäri maailman. Niissä itsekin havahtui, kuinka erilaisissa kantimissa verenvuotosairauksien hoito eri maissa on. Lähtökohdat kun ovat eri, vaikka hoidon tarve kaikkialla sama. WFH tekee aivan suurenmoisen hienoa työtä parantaakseen hoitoa maailman laajuisesti. Tähän väliin täytyykin mainita, että kyllä meillä täällä Suomessa on äärimmäisen hyvä olla. Erityisesti näin hemofiilikon silmin katsottuna.
Onnistuneen konferenssin viimeinen tilaisuus oli kaikille osallistujille avoin illallinen, jossa maittavan ruoan lisäksi tapasimme muita vieraita, kuulimme hienoja puheita ja livemusiikkia.
Seuraavana päivänä olikin kotiinlähdön aika ja koska minun lentoni lähti kohti Suomea vasta illalla, niin jäi minulle pieni hetki tutustua myös itse kaupunkiin. Suuremmin ei aikaa kuitenkaan jäänyt kiertelyyn, mutta niin positiivinen vaikutelma Montrealista jäi, että ei olisi yhtään hassumpi ajatus tehdä sinne joskus myös lomareissu.
Jiri Lamposaari
Kuulumisia Hemofilian maalimanjärjestön kongressista
Anna-Elina Lehtinen, Dos
Hemofilia maailmanjärjestön kongressi järjestettiin Montrealissa hybridi-kokouksena, jolloin osallistujat pääsivät pitkästä aikaa paikan päälle ja ohjelmaa oli mahdollisuus seurata myös etänä. Osa luennoista toteutettiin virtuaalisesti. Järjestelyt olivat varsin toimivat ja kongressi oli kokonaisuudessaan monella tavalla antoisa. Erityisenä rikkautena paikan päällä oli ainutlaatuinen kongressitunnelma ja kansainvälisten kollegoiden ja tuttujen tapaamiset, sekä mahdollisuus keskustella huippuasiantuntijoiden kanssa. Tällainen tärkeä kommunikaatio ja kokemukset eivät helposti onnistu virtuaalimaailmassa.
Kongressin yhtenä kohokohtana oli arvostettu Arosenius-luento, jonka piti Prof. Peter Lenting (Inserm, Pariisi) aiheesta; Kohti von Willebrandin (VW) taudin uusia hoitoja:
Ivar Arosenius (1878-1909) oli arvostettu Ruotsalainen taiteilija, joka sairasti hemofiliaa. Hänen kunniakseen 1996 perustettu Ruotsin Hemofiliayhdistyksen ylläpitämä rahasto tukee hemofilian tutkimusta.
Hemofilian hoidossa on tavoitettu merkittäviä edistysaskelia viime vuosina. VW-taudin hoitoon saatiin käyttöön lähes ’puhdas’ plasmaperäinen VW-tekijäkonsentraatti vuonna 2005 ja rekombinantti VW-tekijäkonsentraatti v. 2015-17. VW-tekijän monimutkainen rakenne ja toiminta hyytymisjärjestelmässä, useat erilaiset taudin alatyypit ja niiden taustat, sekä potilaiden vaihteleva taudinkuva aiheuttavat hoidon kehitykselle erityishaasteita.
Voisiko uusi ihon alle annettava A-hemofiliaan kehitetty emisitsumabi, joka edistää hyytymistä matkimalla FVIII toimintaa, auttaa myös VW-potilaita? Tästä on julkaistu potilasesimerkkejä vaikeassa tyypin 3 VW-taudissa (2017-21) ja tulokset ovat olleet lupaavia. Alustavia laboratoriotutkimuksia on tehty myös tyypin 2 keskivaikean VW-taudissa. Virallista käyttöaihetta lääkkeellä VW-taudissa ei kuitenkaan ainakaan vielä ole näköpiirissä.
Paitsi perinteisellä korvaushoidolla, VW-tekijän tasoja voitaisiin nostaa vaikuttamalla sen synteesiin, multimeerirakenteeseen, vuorovaikutukseen verihiutaleiden ja FVIII kanssa tai hidastamalla tekijän eliminaatiota ja poistumista elimistöstä. Viimeksi mainittuun mekanismiin on kehitteillä uusi ihon alle annosteltava lääke, ’BT200’ pegyloitu aptameeri-molekyyli. Alustavissa tutkimuksissa terveillä vapaaehtoisilla on saatu lupaavia tuloksia; VW-tekijän tasot nousivat 3-4 kertaisiksi. Jatkotutkimuksia on tehty myös tyypin 2B keskivaikeassa VW-taudissa.
Prof. Lenting piti tärkeänä, että von Willebrandin taudin, kuten muidenkin harvinaisten verenvuotosairauksien hoitoa kehitetään aktiivisesti, kuten hemofiliassa, tavoitteina hoidon parempi teho, kohentunut elämänlaatu ja lopulta parantava hoito. Näiden tavoitteiden saavuttamiseksi tarvitaan yhteistyötä tutkijoiden, kliinikoiden, muiden terveydenhuollon ammattilaisten, lääketeollisuuden ja potilasjärjestöjen välillä.
Kongressin avausluennon (plenary session) piti maailman hemofiliajärjestön (WFH) presidentti, Cesar Garrido:
Hän puhui uudesta WFH strategiasta, jossa priorisoidaan jäsenjärjestöjen ja hoitokeskusten kapasiteettia saavuttaa tehokkaampi ja vaikuttavampi status verenvuotosairauksien diagnostiikassa, riittävässä hoidossa, datan keruussa ja jakamisessa, sekä turvallisten ja jatkuvien hoitokäytäntöjen edistämisessä.
”Olemme saavuttaneet merkittävästi enemmän kokemusta kuin 20 vuotta sitten edellisen Montrealin kongressin aikaan vuonna 2000. Meillä on enemmän jäsenjärjestöjä, koulutettuja vapaaehtoisia terveydenhuollon ja jäsenjärjestöjen vetäjiä ja olemme innostuneita, hyvin innostuneita onnistumaan.”
Hemofilian hoidon kehityksen edistysaskeleena esitettiin uudenlainen läpimurto, A-hemofilian korvaushoitovalmiste, BIVV001. Keksinnössä edistetään FVIII ja VWF yhteisvaikutusta. Tähän asti pitkävaikutteisilla FVIII-valmisteilla puoliintumisaikaa on saatu pidennettyä noin 1.5-1.9 kertaisesti standardivalmisteeseen verrattuna. Tässä tutkimuksessa vertailuna oli FVIII-standardivalmiste ja pitkävaikutteinen FVIII-valmiste. BIVV001 saavutti 3-4x pidemmän vaikutusajan kuin vertailuvalmisteet, joka mahdollistaisi edelleen harvemman annostelun esim 1x /vko tehon säilyessä riittävänä.
Muuttuva hoito – session käsitteli potilaiden kokemuksia muuttuvan hemofiliahoidon aikana. Geeniterapiaa käsiteltiin monissa esityksiä:
Geeniterapian kehitys on pitkällä ja tätä kirjoittaessa ensimmäinen A-hemofilian hoitoon tarkoitettu geeniterapialääke on saanut EMAn hyväksynnän ja B-hemofilian hoito on näköpiirissä.
Geeniterapiaa harkittaessa tulee esiin useita huomioitavia näkökulmia. Valinnat ja kokemukset ovat yksilöllisiä:
– Miten hoito annetaan?
– Kuinka hyvin hoito tehoaa ja kuinka kauan vaikutus kestää?
– Tarvitaanko muita lääkkeitä?
– Millaisia sivuvaikutuksia voi tulla?
– Pitääkö minun muuttaa elämäntapojani?
– Pystynkö toteuttamaan vaadittavat laboratorio- ja seurantakäynnit?
– Miltä minusta tuntuu ja muuttuuko käsitykseni itsestäni?
– Mitä mahdollisia psyykkisiä vaikutuksia voi tulla?
Geeniterapian toteutukseen liittyvät päätökset tulee tehdä yhteistyössä moniammatillisen hemofilian hoitotiimin kanssa. Tämä edellyttää:
– aikaa, huolellisuutta ja kärsivällisyyttä
– valmistautumiseen tulee varata useita kuukausia
– perehdytysmateriaaliin tutustutaan usean vastaanoton/kontaktin aikana
– avointa ja puolueetonta informaatiota
– perehtynyttä hoitohenkilökuntaa
– yksilöityä valmistautumista, potilaan ikä, elämäntilanne, koulutustaso, hemofilian tila ja odotukset huomioiden
– perheen ja läheisten huomioiminen päätöksenteossa on tärkeää
Geeniterapiaan liittyy edelleen avoimia kysymyksiä ja tuntemattomia riskejä:
– eläinkokeet eivät aina ennusta tuloksia ihmiskokeissa
– tulokset vaihtelevat yksilöstä toiseen – parantava hoito voi vaatia yksilöityä annostelua
– ihmisen puolustusjärjestelmän reaktioiden selvittely jatkuu – miksi joillakin hoitovaste menetetään?
– mikä on lopulta optimaalinen kohdesolu?
– voiko geeniterapia vaikuttaa syövän syntyyn?
Geeniterapian tulevaisuuden näkymiä ja tavoitteita:
– AAV-vektorien kehitystyö jatkuu
– geenin korjaus- ja geenin siirto -tekniikoiden yhdistelmiä kehitetään hoitomuotona
– immuunijärjestelmän vaikutusten hallinta kehittyy
– elinikäinen hoitovaste – parantava hoito on tavoitteena
WFH kongressin neljän päivän anti oli monipuolista ja monialaisesti kohdennettua, paitsi potilasjärjestön jäsenille ja lääkäreille, myös hoitajille, sosiaalityöntekijöille ja fysioterapeuteille. Lääketeollisuuden toimijoilla oli omat symposiuminsa ja tunnelmaa korosti yhteistyö verenvuotosairauksien hyväksi.
Geeniterapia esiintyi tämän vuoden kongressissa pääosassa – ansaitusti. Pitkä ja toiveikas kehitystyö takapakkeineen on vihdoin tuottanut tulosta, kun ensimmäinen hemofilian geenihoito on saanut hyväksynnän käyttöön.
Tärkeinä aiheina käsiteltiin myös ikääntyvien verenvuotopotilaiden hoitoon liittyviä haasteita, sekä verenvuototauteja ja niiden kantajuuden merkitystä naisilla. Naisten oireisiin on alettu viimevuosina kiinnittää entistä enemmän huomiota. Eurooppalainen työryhmä on laatinut hoidon ja seurannan edistämiseksi kymmenen kohdan periaatteet:
1. Yhteinen hoitoon pääsy ja seuranta kaikilla verenvuotopotilailla sukupuoleen katsomatta.
2. Verenvuotohäiriöiden laadukas ja viiveetön diagnosointi tytöillä ja naisilla.
3. Verenvuotohäiriöiden erityishaasteiden huomioiminen kaiken ikäisillä naisilla.
4. Kokonaisvaltaisen perhekeskeisen hoidon ja seurannan järjestäminen.
5. Naistentautien ja synnytysten erikoislääkäri mukana monialaisessa hoitotiimissä.
6. Verenvuototauteja sairastavien naisten ja heidän perheidensä koulutus kuukautiskierrosta ja sen häiriöiden hoidosta.
7. Runsaiden kuukautisten tunnistaminen ja optimaalinen hoito.
8. Perinnöllisyysneuvonta, raskauden suunnittelun ja sikiötutkimusten järjestäminen
9. Potilaskeskeisen kokonaisvaltaisen raskauden, synnytyksen ja lapsivuodeajan hoidon ja seurannan suunnitelma.
10. Rekistereihin, tutkimuksiinn ja kehitykseen osallistumisen mahdollistaminen
Hyytymistekijän korvaushoidon ja uusien hoitovaihtoehtojen saatavuuden, toteutuksen ja rahoituksen haasteita riittää maailmanlaajuisesti. Tätä tilannetta valotti WFH järjestön lääketieteellinen varapresidentti ja hallituksen jäsen, tohtori Glenn Pierce viimeisen kongressipäivän pääluennossaan.
Globaali eriarvoisuus hoidon saatavuudessa ei valitettavasti ole viimevuosina kohentunut. Esimerkiksi Amerikan ja Euroopan mantereilla asuu 31% maailman väestöstä, joka käyttää 78% hyytymistekijä FVIII valmisteista. Jotta hoitoa riittäisi koko maailman A-hemofiliapotilaiden tarpeisiin länsimaita vastaavalla tasolla, tarvittaisiin 8-kertainen määrä FVIII valmisteita. Paljon on tehtävää, että saavutettaisiin WFH tavoite: Hyvä Hoito Kaikille, uusia teknologian keinoja hyödyntäen. Geeniterapian tulo tuo toiveita mahdollisuudesta parantavaan hoitoon jopa globaalilla tasolla sinnikkään ja pitkäaikaisen kehitystyön tuloksena.
Von Willebrandin tautia ja muita harvinaisia faktorivajeita sairastavien, lapsipotilaiden, sekä verenvuotohäiriöitä sairastavien tyttöjen ja naisten hoito on vielä kehityksen alkutaipaleella. Tulevaisuuden hoitomuotojen kehitys ja onnistuminen riippuu paljolti uuden polven lääkkeiden, geeniteknologian ja lopulta parantavan hoidon kehityksestä ja toteutumisesta.
Kiitos Suomen Hemofiliayhdistykselle tästä hienosta mahdollisuudesta osallistua WFH kongressiin, jälleen kerran! Suosittelen lämpimästi seuraavaa WFH kongressia, joka järjestetään Kuala Lumpurissa vuonna 2024. Lisäksi maailman järjestön uutisia kannattaa seurata: https://wfh.org/wfh-newsletter/.