Hemofilian hoidon alkutaipaleella hoidon tavoitteena oli kuolemien ehkäisy, nyt tavoite on siirtymässä kohti terveydellistä tasa-arvoa ja normaalia hemostaasia. Hoidon kehitystä voidaan kuvata portailla, joiden alapäässä on kuolemien ehkäisy. Tällä hetkellä Suomessa ollaan portaiden keskivaiheella tai hieman sen yläpuolella, jossa hemofiliaa sairastavien on mahdollista elää hyvinkin aktiivista elämää, jos ennaltaehkäisevä hoito on ollut kunnossa läpi elämän. Vieläkin parempi hoito mahdollistaisi esimerkiksi tapaturmien hoidon ja leikkaukset ilman ylimääräistä hoitoa. Portaiden yläpäässä on normaali hemostaasi, joka tarkoittaisi sitä, että voisi elää täysin hemofiliasta riippumattomasti.
Arviolta puolet hemofiliaa sairastavista kärsii kroonisesta kivusta. Jo yhdestä vuodosta voi aiheutua pysyviä nivelvaurioita, joten tehokas ennaltaehkäisevä hoito on ensiarvoisen tärkeää. Iso-Britanniassa tehdyn tutkimuksen mukaan nilkkakipu heikentää elämänlaatua merkittävästi. 40 prosenttia vastaajista väittää, ettei heidän kipuansa ole hoidettu hyvin. Krooninen kipu voi heikentää elämänlaatua monin eri tavoin, kuten rajoittaa jokapäiväisiä aktiviteettejä, vaikeuttaa liikkumista, huonontaa mielenterveyttä sekä heikentää työkykyä.
Tutkimuksissa on osoitettu, että nivelvaurioita voi syntyä, vaikka tunnistettuja vuotoja ei olisikaan. Magneettitutkimuksissa on havaittu oireettomia vuotoja myös niillä potilailla, joilla ei ole tunnistettu yhtäkään vuotoa ja joilla on ollut ennaltaehkäisevä hoito koko elämänsä ajan. Myös lievää hemofiliaa sairastavista yli yhdellä kolmasosalla ilmaantuu nivelvaurioita elämänsä aikana.
Hoidon kehityksen ansiosta ei enää riitä, että hoidon tavoitteena on lisätä elinvuosia. Nykyään hoidon tavoitteena pitäisi olla mahdollisuus elää aktiivista elämää ilman yhtäkään vuotoa. Siinä missä ennen ennaltaehkäisevällä hoidolla on pyritty muuttamaan vaikeaa- ja keskivaikeaa tautimuotoa sairastavat lieviksi hemofilikoiksi, nykyään hoidon tavoite voisi muuttua kohti normaalin hemostaasin saavuttamista. Normaali hemostaasi antaisi optimaalisen suojan vuodoilta.
Korkeammat hyytymistekijä tasot antavat paremman suojan vuodoilta. Tutkimuksessa nivelvuodot vähenivät 18 prosenttia jokaista prosentin nousua kohden hyytymistekijätasoissa. Säännöllisen hoidon ansiosta hemofiliaa sairastavien on mahdollista olla fyysisesti hyvinkin aktiivisia. 15–30 prosentin hyytymistekijä tasojen pitäisi mahdollistaa fyysisesti kuormittavat urheilulajit ja fyysisesti erittäin kuormittavien lajien pitäisi olla mahdollisia 50–80 prosentin hyytymistekijä tasoilla.
Hyytymistekijä tasot, pitäisi pyrkiä pitämään mahdollisimman korkeina, sillä ne ovat yhteydessä hemofilia potilaiden kokonaisvaltaiseen hyvinvointiin. Ne pienentävät vuotojen riskiä, mikä parantaa nivelterveyttä. Pitkällä tähtäimellä mahdollisten nivelvuotojen hoitaminen mahdollisimman aikaisessa vaiheessa on ensiarvoisen tärkeää. Korkeampien hyytymistekijä tasojen oletetaan parantavan potilaiden elämänlaatua ja lisäksi ne auttavat kohti ’hemofiliavapaata mieltä’, mikä tarkoittaa mielentilaa, jossa hemofilia ei ole hallitseva tekijä.
Anders Korpilahti