PDSA E-News, 2026. Kääntänyt Heli Lastikka
Taylor Kim 1,2, Kirsty Hillier 3,4, Mark Zobeck 5,6, Michele Lambert 7,8, Rachael Grace 9,10 ja Amanda Grimes 5,6
Kun lapselle diagnosoidaan ITP, tuntuu siltä, että vastaamattomia kysymyksiä on enemmän kuin hematologien antamat selkeät ennakoivat ohjeet. Hematologit eivät aina tiedä, mikä laukaisi ITP:n, eivätkä he pysty ennustamaan vakavia verenvuotoja tai sitä häviääkö ITP itsestään vai tuleeko siitä pitkäaikainen, krooninen sairaus. Lapsipotilailla, joilla ei ole vakavaa verenvuotoa, tilannetta seurataan tarkasti sen sijaan, että heitä hoidettaisiin heti, vaikka verihiutaleiden määrä olisi hyvin pieni.
Noin joka neljäs ITP-lapsen ITP kroonistuu, jolloin matalat verihiutalemäärät kestävät yli vuoden. Näille lapsille ja heidän perheilleen ”katso ja odota” -lähestymistapa on ongelmallinen. Se johtaa jatkuvaan epävarmuuteen siitä, paraneeko ITP ja viivästyttää hoitojen aloittamista, jotka voisivat auttaa nostamaan verihiutaleiden määrää. Hoidon aloittamisen siirtymisen vuoksi krooniset ITP-potilaat kärsivät pitkittyneistä aktiivisuusrajoituksista, heikenneestä elämänlaadusta ja jatkuvasta huolesta mahdollisesta verenvuodosta. Monet saatavilla olevat ITP-hoidot hyväksytään vain niille, joilla on persistoiva tai krooninen ITP, mikä johtaa kuukausien tai vuosien mittaisiin viivästyksiin ITP-lääkityksen aloittamisessa. Jos hematologit pystyisivät ennustamaan varhain, ketkä lapset todennäköisesti sairastuvat krooniseen ITP:aan, he voisivat aloittaa hoidon aikaisemmin ja vähentää ITP:n taakkaa aikaisemmin. Kroonista ITP:aa sairastavilla lapsilla on myös todennäköisemmin taustalla oleva immuuni- tai autoimmuunisairaus. Korkeamman riskin henkilöiden tunnistaminen aikaisemmin voi johtaa aikaisempaan seulontaan näiden sairauksien osalta ja mahdollisesti myös erityishoitoihin, jotka kohdistuvat taustalla olevaan sairauteen.
Tutkijat ovat aiemmin yrittäneet löytää vihjeitä, jotka ennustavat kroonista ITP:aa. Jotkin yksilölliset tekijät, kuten diagnoosin aikainen ikä tai korkeampi alun verihiutaleiden määrä, on yhdistetty kroonisen ITP:n riskiin. Ryhmämme on myös havainnut, että tietyt laboratoriotulokset, kuten positiivinen suora antiglobuliinitesti (DAT, testi, joka etsii vasta-aineita punasoluja vastaan) ja epänormaalit immunoglobuliinitasot (immuuniproteiinit, joita kutsutaan myös ”vasta-aineiksi”), liittyvät kroonisiin sairauksiin. Kuitenkaan mikään yksittäinen tekijä ei yksinään ole tarpeeksi vahva ennustamaan luotettavasti, mitä ITP-lapsille tapahtuu.
Tämän ratkaisemiseksi tiimimme kehitti uuden työkalun nimeltä Chronic ITP Risk Model (cITP-RM: Chronic Immune Thrombocytopenia Purpura Risk Model). Tämä malli yhdistää useita diagnoosin aikaan saatavilla olevia tietoja arvioidakseen, kuinka todennäköisesti lapselle lopulta kehittyy krooninen ITP. Malli hyödyntää 866 lapsen tietoja useista keskuksista Pediatric ITP Consortium of North America (ICON: Pediatric ITP Consortium) -järjestössä, ja malli sisältää iän, sukupuolen, verihiutaleiden määrän, lymfosyyttien määrän (eräs valkosolujen tyyppi), immunoglobuliinitasot, DAT-tulokset sekä sen, onko ITP toissijainen jostain muusta sairaudesta. Monimutkainen tilastollinen algoritmi yhdistää nämä tekijät ja antaa prosentuaalisen todennäköisyyden kroonisen ITP:n kehittymiselle.
Malli on saatavilla verkossa hematologien käyttöön, mutta on tärkeää korostaa, että tarvitaan lisää tutkimusta ennen kuin tätä työkalua voidaan käyttää kliinisten päätösten lopulliseen määräämiseen. Krooninen ITP-riskimalli ottaa suuren askeleen kohti yksilöllisempää hoitoa, määrittäen, ketä voidaan tarkkailla turvallisesti ja ketkä hyötyisivät lisäarvioinnista ja aikaisemmasta hoidosta.
Hillier K, Zobeck M, MacMath D, Chumsky J, Kirk SE, O’Farrell C, Lucari B, Ngwerume F, Gaerlan S, Konde P, Wang K, Lambert MP, Grace RF, Grimes AB, Kim TO. Lasten kroonisen immuunitrombosytopenian kehittymisen ennustaminen taudin alkaessa tilastollisen riskimallin avulla. Blood. 2026 16. huhtikuuta; 147(16):1863-1872. doi: 10.1182/blood.2025028563. PMID: 41632829.
1 Children’s Hospital Los Angeles, 2 Keckin lääketieteellinen tiedekunta, Etelä-Kalifornian yliopisto, 3 Hassenfeldin lastensairaala NYU Langone Healt, 4 NYU Grossmanin lääketieteellinen tiedekunta, 5 Texasin lasten syöpä- ja hematologiakeskus, 6 Baylorin lääketieteellinen tiedekunta, 7 The Children’s Hospital of Philadelphia, 8 Perelman School of MedicineUPENNissä, 9 Dana-Farber/Boston Lasten syöpä- ja verisairauksien keskus, 10 Harvardin lääketieteellinen tiedekunta.